Зачатые без спермы и генная терапия. 6 важных открытий в медицине и биологии
Звездой прошедшего года однозначно стала генная терапия. Её применение впервые официально одобрили в США. Кроме того, в 2017-м с её помощью наконец-то удалось излечить врождённую болезнь, точнее даже две. Но и дикая природа удивила: в тропическом лесу обнаружили первый вид светящихся лягушек.
В США официально разрешили применять генную терапию
В Соединённых Штатах лекарство, чтобы его можно было продавать в аптеках и использовать в больницах, должно получить одобрение в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA). То есть даже если оно помогло кому-то на этапе клинических испытаний, им не будут пользоваться вне специальных исследований, пока оно не получит такое одобрение. Фактически оно будет иметь статус нелегального.
Легализация средств для генной терапии в США началась только в прошлом году. Первым (в сентябре 2017-го) одобрили препарат Kymriah. Он спасает от острого B-лимфоцитарного лейкоза. Химиотерапия при этом заболевании помогает далеко не всем, к тому же лейкоз может вернуться. Поэтому учёные предложили фильтровать из крови пациентов другие их лимфоциты (T), вставлять в них ген, чей белок позволяет им связываться с больными B-лимфоцитами и уничтожать их, а потом возвращать такие модифицированные T-лимфоциты в организм пациента, чтобы они уничтожали раковые клетки. Способ оказался действенным. Его будут предлагать в качестве лечения в основном детям и подросткам.
Буквально через месяц, в октябре, FDA разрешило применять ещё одно средство — Yescarta. Принцип действия у него такой же, и применять его будут при довольно близком недуге — B-крупноклеточной лимфоме. Ещё через два месяца, в конце декабря, зелёный свет дали и третьему препарату для генной терапии — Luxturna. Он направлен на борьбу с особой наследуемой формой ухудшения зрения. Это первое официально одобренное средство, позволяющее лечить наследственное заболевание.
Почему для нас важно, что происходит с лекарствами в Америке? Ответ прост. FDA — очень влиятельная организация, и на её действия так или иначе будут ориентироваться соответствующие комитеты в Европе и на других континентах. Если разрешили генную терапию "там", значит, рано или поздно она появится "здесь".
Но есть одна проблема, и большая. Все названные средства стоят очень дорого. Скажем, стоимость Kymriah составляет 475 000 долларов. Конечно, со временем она будет снижаться, а компания-производитель обещает помогать пациентам с поиском средств, но всё равно в ближайшее десятилетие генная терапия вряд ли станет общедоступной.
Врождённые болезни стали излечимыми
Казалось бы, что нового можно отыскать в живой природе. Разве что примечательный только для специалистов очередной вид жуков, которых уже и так известно сотни тысяч. К тому же леса, луга, реки и прочие экосистемы по большей части рушатся из-за неосторожных действий людей. И всё же у дикой природы нашлось то, чем можно удивить биологов. У лягушки Hypsiboas punctatus, весьма распространённой в лесах Южной Америки, обнаружили способность флуоресцировать — светиться в сумерках или под действием ультрафиолета. Днём она выглядит жёлтой в крапинку, а ночью — ярко-зелёной. По всей видимости, светящиеся лягушки видят друг друга в темноте и, вероятно, выбирают себе половых партнёров по тому, кто как флуоресцирует.
Раньше считалось, что в зелёной флуоресценции в густом лесу нет смысла. Пример Hypsiboas punctatus показывает, что это не так. Притом это не первый вид наземных позвоночных, у которых обнаружили флуоресценцию. Другие "светящиеся" животные нам хорошо знакомы: это волнистые попугайчики. Эксперименты, проведённые в 2002 году, показали, что при выборе полового партнёра они ориентируются на интенсивность флуоресценции перьев потенциальных супругов. Если она высокая, значит, птица обладает крепким здоровьем и от неё получится хорошее потомство.
В США официально разрешили применять генную терапию
В Соединённых Штатах лекарство, чтобы его можно было продавать в аптеках и использовать в больницах, должно получить одобрение в Управлении по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов (Food and Drug Administration, FDA). То есть даже если оно помогло кому-то на этапе клинических испытаний, им не будут пользоваться вне специальных исследований, пока оно не получит такое одобрение. Фактически оно будет иметь статус нелегального.
Легализация средств для генной терапии в США началась только в прошлом году. Первым (в сентябре 2017-го) одобрили препарат Kymriah. Он спасает от острого B-лимфоцитарного лейкоза. Химиотерапия при этом заболевании помогает далеко не всем, к тому же лейкоз может вернуться. Поэтому учёные предложили фильтровать из крови пациентов другие их лимфоциты (T), вставлять в них ген, чей белок позволяет им связываться с больными B-лимфоцитами и уничтожать их, а потом возвращать такие модифицированные T-лимфоциты в организм пациента, чтобы они уничтожали раковые клетки. Способ оказался действенным. Его будут предлагать в качестве лечения в основном детям и подросткам.
Буквально через месяц, в октябре, FDA разрешило применять ещё одно средство — Yescarta. Принцип действия у него такой же, и применять его будут при довольно близком недуге — B-крупноклеточной лимфоме. Ещё через два месяца, в конце декабря, зелёный свет дали и третьему препарату для генной терапии — Luxturna. Он направлен на борьбу с особой наследуемой формой ухудшения зрения. Это первое официально одобренное средство, позволяющее лечить наследственное заболевание.
Почему для нас важно, что происходит с лекарствами в Америке? Ответ прост. FDA — очень влиятельная организация, и на её действия так или иначе будут ориентироваться соответствующие комитеты в Европе и на других континентах. Если разрешили генную терапию "там", значит, рано или поздно она появится "здесь".
Но есть одна проблема, и большая. Все названные средства стоят очень дорого. Скажем, стоимость Kymriah составляет 475 000 долларов. Конечно, со временем она будет снижаться, а компания-производитель обещает помогать пациентам с поиском средств, но всё равно в ближайшее десятилетие генная терапия вряд ли станет общедоступной.
Врождённые болезни стали излечимыми
Казалось бы, что нового можно отыскать в живой природе. Разве что примечательный только для специалистов очередной вид жуков, которых уже и так известно сотни тысяч. К тому же леса, луга, реки и прочие экосистемы по большей части рушатся из-за неосторожных действий людей. И всё же у дикой природы нашлось то, чем можно удивить биологов. У лягушки Hypsiboas punctatus, весьма распространённой в лесах Южной Америки, обнаружили способность флуоресцировать — светиться в сумерках или под действием ультрафиолета. Днём она выглядит жёлтой в крапинку, а ночью — ярко-зелёной. По всей видимости, светящиеся лягушки видят друг друга в темноте и, вероятно, выбирают себе половых партнёров по тому, кто как флуоресцирует.
Раньше считалось, что в зелёной флуоресценции в густом лесу нет смысла. Пример Hypsiboas punctatus показывает, что это не так. Притом это не первый вид наземных позвоночных, у которых обнаружили флуоресценцию. Другие "светящиеся" животные нам хорошо знакомы: это волнистые попугайчики. Эксперименты, проведённые в 2002 году, показали, что при выборе полового партнёра они ориентируются на интенсивность флуоресценции перьев потенциальных супругов. Если она высокая, значит, птица обладает крепким здоровьем и от неё получится хорошее потомство.